Duchenne

Als je met Duchenne spierdystrofie wordt geboren, breken je spieren langzaam maar zeker af en word je steeds minder sterk. Kleine kinderen met Duchenne vallen vaak en kunnen niet goed rennen. Als het lopen niet meer gaat worden ze afhankelijk van een rolstoel (meestal rond 10-12 jaar). Wanneer de spieren die voor ademhalen nodig zijn te zwak worden, is beademing nodig (meestal rond de 20 jaar). Ook de hartspier wordt steeds zwakker waardoor Duchenne spierdystrofie uiteindelijk een fatale ziekte is. De ziekte van Duchenne kent in Nederland zo'n 600 patienten.

Vandaag was ik in het Bio Science Park bij het bedrijf Prosensa. Daar sprak ik met Hans Schikan en Richard Holslag van dit bedrijf. Prosensa is in 2002 begonnen en groeit flink. Het bedrijf heeft zich onderscheiden met de ontwikkeling van een revolutionaire technologie waarmee genetische fouten geheel of gedeeltelijk kunnen worden geneutraliseerd. De mogelijkheden voor toepassing van deze technologie lijken enorm en een eerste geneesmiddel tegen de ernstige en erfelijke spierziekte van Duchenne is volop in ontwikkeling.

Het spreekt voor zich dat dit bedrijf veel steun krijgt van investeerders en stimuleringsfondsen van de overheid, maar vooral van (ouders) van patienten. Voor hun kan een doorbraak bij Prosensa van levensbelang zijn. En die doorbraak is binnen een paar jaar in Leiden te verwachten. Het is een van de vele voorbeelden waaruit de maatschappelijke relevantie blijkt van het Leidse Bio Science Park.

Tot ziens.